На рынок ЕС скоро будет выпущен геннотерапевтический препарат, предназначенный для лечения редкого генетического заболевания – дефицита липопротеиназы (ЛПЛ). Стоимость лекарственного средства, рассчитанного на единоразовое применение, будет составлять примерно 1,6 млн долларов.
Предполагается, что часть этой суммы будет оплачиваться национальными страховыми компаниями, а в ряде случаев предусматривается возможность его продажи в рассрочку на 5 лет. Появление препарата на рынке ожидается во второй половине следующего года.
Glybera, так называется препарат, станет 4-м геннотерапевтическим лекарством на мировом рынке. Первые два - Gendicine и Oncorine – американские разработки китайского производства, зарегистрированы в 2003 и 2005 гг. Оба они предназначены для лечения онкологических заболеваний. Третье же лекарство из этого списка – препарат «Неоваскулген», был разработан в России и уже назван прорывом российской фармацевтики. Препарат предназначен для лечения ишемических заболеваний нижних конечностей. Стоимость курса лечения им (достаточно двукратного приема) составляет около 200 тыс. рублей. «Неоваскулген» был включен в российский госреестр лекарственных средств и поступил в продажу осенью текущего года.
Четвертый геннотерапевтический препарат был выпущен голландской биотехнологической компанией для лечения редкой наследственной патологии – дефицита ЛПЛ (фермента липопротеиназы). Роль данного фермента – расщепление жиров, которые поступают в организм с пищей. У больных, в результате мутации в гене, который кодирует выработку ЛПЛ, фермент не производится в необходимом количестве. Из-за этого пациенты вынуждены постоянно придерживаться диеты, резко ограничивающей потребление жиров. Даже небольшое отклонение от нее способно привести к опасному повышению содержания жиров в крови и поражению поджелудочной железы в результате. В некоторых случаях приступы острого панкреатита, угрожающие жизни, случаются и без нарушений диеты.
Однократное внутримышечное введение препарата в область бедра дает возможность заменить дефектный ген на его рабочую копию. По словам гендиректора компании-производителя Йорна Алдага, столь высокая цена оправдывается узким рынком. Дефицит липопротеиназы диагностируется примерно у 1-2 человек из миллиона. В странах ЕС таких пациентов насчитывается не более нескольких сотен.